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Facteurs de coût d’une pneumonie bactérienne acquise en milieu hospitalier et d’un essai clinique sur la phase de pneumonie bactérienne associée à un ventilateur

Contexte Les études indiquent que la prévalence des infections multirésistantes, y compris la pneumonie bactérienne acquise en milieu hospitalier et la pneumonie bactérienne associée à la ventilation HABP / VABP, augmente. De nombreux problèmes sont associés à ces maladies et à la possibilité de développer de nouveaux traitements. Les essais cliniques VABP sont très coûteux à réaliser étant donné leurs protocoles complexes et la difficulté à recruter et retenir les patients. MéthodologieAvec les commentaires des cliniciens, des représentants de l’industrie et de la Food and Drug Administration américaine, nous avons mené une étude pour évaluer les facteurs HABP / VABP. les coûts des essais cliniques directs et indirects; identifier les possibilités de réduire ces coûts; Les données de référence ont été recueillies à partir de bases de données propriétaires et commerciales et utilisées pour créer un modèle qui calcule le coût direct et indirect entièrement chargé des essais cliniques endocriniens et oncologiques de phase HABP / VABP typiques. Résultats Les résultats indiquent que le coût par Le coût des pannes d’écran et des taux d’échec de l’écran sont les principaux facteurs de coûts. Conclusions Les résultats indiquent que les sociétés biopharmaceutiques et les organismes de réglementation devraient envisager des stratégies pour améliorer le dépistage et le recrutement afin de réduire le HABP / HABP. Coûts des essais cliniques VABP

coût des essais cliniques, essais cliniques de phase, pneumonie bactérienne acquise en milieu hospitalier, pneumonie bactérienne associée au ventilateur, habp vabp pneumonie bactérienne acquise en milieu hospitalier HABP et pneumonie bactérienne associée au ventilateur VABP sont des infections aiguës survenant chez les patients hospitalisés et associées à un risque élevé de mortalité [- La menace pour la santé publique des infections bactériennes multirésistantes aux MDR augmente [,,, -] De nouveaux antibiotiques sont nécessaires pour traiter les bactéries MDR, et plusieurs entités travaillent pour augmenter les efforts de développement de médicaments Cependant, malgré le besoin critique, biopharmaceutique l’investissement de l’organisation dans de nouveaux antibiotiques pour HABP / VABP et d’autres maladies infectieuses et l’approbation de nouveaux médicaments n’a pas suivi le besoin De nombreuses sociétés pharmaceutiques ont choisi d’investir dans d’autres domaines thérapeutiques tels que l’oncologie ou l’endocrinologie. entreprises pharmaceutiques ont été menées pour comprendre le manque de R & D recherche et développement Le principal obstacle, indiqué par% et% des répondants aux enquêtes, était économique: Les coûts élevés et le faible retour sur investissement sont les principales raisons de la suspension du développement des essais cliniques sur les antibiotiques Des personnes à un atelier sur HABP / Les essais cliniques du VABP, coparrainés par la Food and Drug Administration des États-Unis et plusieurs sociétés professionnelles, ont estimé que les «coûts extraordinairement élevés» représentaient un défi majeur et estimaient que «des études récentes de HABP et / ou VABP coûtaient $ – $ par patient. $ en dollars], résultant en des coûts de programme d’essai en phase de> millions $ par étude [$] en dollars] ” Les répondants ont noté la complexité et le risque scientifique comme des obstacles majeurs dans toutes les phases de développement. raisons scientifiques “et” période de recrutement déraisonnablement longue “comme raisons fréquentes pour arrêter le développement clinique de nouveaux agents antibactériens Les procédures de l’atelier décrivent beaucoup de raisons scientifiques et médicales Les informations provenant des études multinationales HABP / VABP illustrent également cette complexité opérationnelle, dans laquelle ≤% des patients dépistés répondaient aux critères d’éligibilité au protocole, et & gt; les sites étaient requis dans les pays pour s’inscrire & gt; À notre connaissance, des études identifiant les principaux inducteurs de coûts des essais cliniques ont été menées , mais aucune étude n’a calculé le coût total spécifique du développement de médicaments HABP / VABP aux États-Unis en utilisant un modèle de coûts complet pour identifier les opportunités. Pour réduire ce déficit de connaissances, nous avons mené une étude approfondie afin d’évaluer le coût de la réalisation d’un essai clinique HABP / VABP, de comparer ces coûts aux essais cliniques en oncologie et endocrinologie, et d’identifier les possibilités de réduire ces coûts. de cette étude visent à informer les futurs investissements biopharmaceutiques dans le développement de médicaments antibactériens indispensables

Méthodes

Nous avons développé un modèle de coût complet estimant le coût d’un essai clinique HABP / VABP en phase avec des essais en oncologie de phase et endocriniens. Le modèle a été développé par le Centre Tufts pour l’étude du développement de médicaments CSDD en partenariat avec le CTTI HABP / Clinical Trials. Un projet du modèle a été présenté pour commentaires et ajustements lors d’un atelier multipartite de CTTI en février incluant des représentants des compagnies de développement de médicaments, la FDA, des cliniciens praticiens des centres médicaux universitaires et des centres de recherche clinique, et des groupes de défense des patients. Les résultats du modèle HABP / VABP ont été comparés aux estimations d’Oracle Health Sciences ClearTrial Plan et de Source Cloud Service selon les mêmes hypothèses cliniques pour évaluer la validité du modèle. Le modèle de coût a été créé dans Microsoft Excel et Coût total, coût total par patient, et analyses des facteurs de coûts via des analyses de sensibilité pour HABP / VABP, oncologie et les essais cliniques en phase ocrine ont été calculés à partir du modèle

Sélection d’éléments de coûts d’essais cliniques et compilation de données de référence

Nous avons compilé une liste détaillée de tous les éléments de coûts avant de créer le modèle. Les éléments de coûts ont été sélectionnés en fonction des connaissances institutionnelles et des bases de données internes, ainsi qu’une revue de la littérature sur les modèles de planification financière des essais cliniques. Cette classification a également été utilisée ailleurs Nous avons recueilli des données de référence pour créer le modèle de coût, qui calcule un profil de coûts directs et indirects entièrement chargés d’un ensemble de coûts directs et indirects. Les données recueillies à partir des bases de données internes de la CSDD de Tufts proviennent d’un certain nombre d’études précédentes, à une seule et à plusieurs étapes, qui recueillent des données réelles sur les essais cliniques. sélectionnés sur la base de sociétés bien établies, largement utilisées et offrant des services de bonne réputation. Tous les groupes et individus fournissant des données ont demandé Les coûts directs du patient sont définis comme les coûts de contact de l’étude qui varient selon le nombre de patients, par exemple le coût du recrutement des patients, le consentement éclairé et l’échec de l’écran.

• Autres coûts d’infrastructure • Matériel et fournitures de bureau • Frais informatiques • Tufts Base de données internes CSDD • Université Tufts Autres coûts • Frais d’administration • Formation et développement professionnel • Avantages sociaux • Tufts Base de données interne CSDD • Centerwatch • Université Tufts Éléments du coût de revient Éléments de coûts directs par patient • Recrutement des patients • Rétention des patients • Consentement éclairé • Coût procédural de l’étude du protocole • Coûts de laboratoire • Coûts de saisie des données • Coûts de résolution des demandes • Solutions Medidata; coûts médians • Coût de l’assurance d’essai clinique • Assurance Marsh • Services d’assurance essais cliniques Ltée • Coûts d’échec d’écran • Santé IMS • Taux d’échec et de randomisation • Tufts Base de données interne CSDD • ClinicalTrialsgov à partir de janvier • Barriere , Harper et Li • CTTI ABDD Atelier d’étude pilote • Solutions Centerphase • Répartition des sites d’investigation et coûts d’index d’essais cliniques par pays • IMS Health • IMS Health Coûts directs par essai et par site Coûts de personnel • Sponsor personnel • Pharmacologie clinique • CRO / gestion de contrat de site • Gestionnaire de document • Associé de recherche clinique • Médecin • Programmeur statistique • Gestionnaire d’étude • Technicien pharmaceutique • Développement de produit • Personnel du site • Investigateur principal • Cochercheur • Infirmier chercheur / coordonnateur d’étude • Technicien • Autre administration • Spécialiste en recrutement • Microbiologiste • Affaires réglementaires • Pharmacien / p Base de données interne de la CSDD Tufts • Glassdoorcom à partir de janvier Coûts du site et de l’approvisionnement clinique par essai • Frais de révision institutionnelle locaux pour chaque site • Frais de modification • Enregistrement et stockage • Frais de recrutement du site d’essai clinique Coût des déplacements • Coûts de l’organisation du voyage clinique, de la nourriture, des voyages • Coûts d’approvisionnement clinique supposés fixes • Fabrication • Comparateur • Coûts d’assurance du procès • Base de données internes Tufts CSDD • Université Tufts • Solutions Medidata • Centrewatch Impression / papier coûts de données • Nombre de traductions pour: • Brochure du chercheur • Impression • Traduction • Protocole d’étude • Impression • Traduction • Consentement éclairé • Impression • Traduction • Formulaire de rapport • Impression • Traduction • Coûts de données • Frais de serveur pour EDC • Frais informatiques pour EDC • Coûts de stockage • Coûts de saisie des données • Base de données interne Tufts CSDD • Tuft s Université • Solutions Medidata • Tyco Santé • Hôtel Ritz Carlton, Boston • Hôtel Taj, Boston • IMS Health Éléments de coûts indirects par procès Temps de gestion supérieur • Vice-président • Directeur médical exécutif • Directeur associé • Responsable biostatistique • Tufts CSDD interne bases de données • Glassdoorcom depuis janvier Frais généraux • Voyage et réunions • Amortissement • Bâtiments d’amortissement • Autres coûts d’infrastructure • Matériel et fournitures de bureau • Frais informatiques • Tufts Base de données interne CSDD • Université Tufts Autres coûts • Frais d’administration • Formation et perfectionnement • Employé avantages • Base de données interne Tufts CSDD • Centerwatch • Université Tufts Les coûts par patient ont été ajustés par paysAbbreviations: ABDD, Antibacterial Drug Development; CRO, organisation de recherche sous contrat; CSDD, Centre pour l’étude du développement de médicaments; CTTI, Initiative de transformation des essais cliniques; EDC, saisie électronique de données; IMS, Services de marketing intercontinental; IT, Information TechnologyView Large • Répartition des sites d’investigation par pays La proportion de sites d’investigation, de personnel clinique et le nombre de patients dépistés et recrutés ont été calculés par pays. Les données ont été fournies par IMS Health dans Proportions calculées à partir du nombre total de Phase clinique achevée dans le monde pour: o les domaines thérapeutiques oncologiques et endocriniens o les indications de pneumonie nosocomiale et de pneumonie associée à un respirateur pour – les années de données étant donné le nombre limité d’essais cliniques pour ces maladies; La santé a fourni un index du coût médian comparatif par visite pour certains pays pour – Les coûts des essais cliniques par patient ont été ajustés par l’indice car les coûts par patient sont différents d’un pays à l’autre. pourcentage d’indice basé sur la géographie: Europe de l’Ouest, Europe de l’Est, Asie Pacifi Les coûts du patient par patient ont été regroupés dans le montant total des coûts directs par patient, en fonction du nombre total présumé de patients randomisés dans le procès et les coûts directs par site sont définis comme des coûts attribués à l’essai. les coûts indirects par procès ne sont pas directement imputables à l’essai, par exemple, les coûts des ressources de gestion supérieure, les frais généraux. Les composantes de chaque catégorie ont été regroupées pour calculer le coût total de chaque tableau. liste tous les coûts directs par essai et par site et les coûts indirects par essai inclus dans le modèle

Hypothèses relatives aux essais cliniques et pneumonie bactérienne acquise en milieu hospitalier et pneumonie bactérienne associée au ventilateur: analyses de sensibilité

Hypothèses d’essais cliniques sur la pneumonie bactérienne acquise en milieu hospitalier et la pneumonie bactérienne associée à un ventilateur

Sur la base des commentaires de l’équipe d’études ABDD HABP / VABP et d’autres parties prenantes, nous avons supposé qu’un essai phase HABP / VABP serait mené dans les sites et les patients dans le monde Nous supposons également que le taux de randomisation pour les essais HABP / VABP est randomisé par patient. projeté sur la base des commentaires de l’atelier CTTI et Barriere Le tableau résume toutes les hypothèses

Tableau Études cliniques Hypothèses et Tufts Centre d’étude du développement de médicaments Estimations du coût moyen par patient pour la pneumonie bactérienne endocrinienne, oncologique et hospitalière et la phase de pneumonie bactérienne acquise par un ventilateur Essais cliniques Superficie totale Tous les sites Total Sujets Tous Emplacements Total Nombre de pays Taux de randomisation Par patient Coût direct $ Par essai Coût direct $ Par essai Coût indirect $ Coût total par patient $ HABP / VABP sites sujets patients randomisés par dépistage $ $ $ $ Sites d’oncologie sujets pays patients randomisés $ $ $ $ Sites endocriniens sujets pays patients randomisés par dépistage $ $ $ $ Domaine thérapeutique Total des sites Tous les sites Total des sujets Tous les emplacements Total Nombre de pays Taux de randomisation Par patient Coût direct $ Par essai Coût direct $ Par essai Indirect Coût $ Coût total par patient $ Sites HABP / VABP sujets pays patients randomisés par dépistage $ $ $ $ sites d’oncologie sujets pays patients randomisés par dépistage $ $ $ $ sites endocriniens sujets pays patients randomisés par dépistage $ $ $ $ Abréviations: HABP / VABP, pneumonie bactérienne acquise en milieu hospitalier et bactérien associé à un ventilateur pneumonie $ = ThousandsView Large

Pneumonie bactérienne acquise en milieu hospitalier et phase de pneumonie bactérienne associée au ventilateur: analyses de sensibilité des modèles d’essais cliniques

En changeant les hypothèses suivantes, nous avons effectué des analyses de sensibilité pour évaluer les principaux facteurs du modèle de coût: nombre de sites, nombre de patients, coût de procédure, taux de défaillance de l’écran, coût de l’écran échoué et coût du recrutement des patients. connaissances institutionnelles et recommandations de Knirsch et al. et Donnelly et al Voir le tableau pour les détails de l’analyse de sensibilité

Analyse de sensibilité aux tables: éléments, changements d’hypothèse et justification Élément Changement d’hypothèse Justification / références Nombre de sites ± sites En ligne avec le nombre de sites à Barrière Nombre de patients ± patients En ligne avec le nombre de patients décrits dans Barrière Mesure de la complexité du protocole d’essai clinique: coût des procédures d’essais cliniques ± $ par patient Le montant en dollars correspond à la réalisation de procédures d’analyse d’urine, d’hématologie et de chimie sérique plus ou moins nombreuses; et moins d’électrocardiogramme et de radiographie thoracique pendant la phase de traitement Critères d’éligibilité Mesure de la sévérité de la sévérité: le taux d’échec de l’écran ± individus sélectionnés par patient inscrit, par exemple, au lieu des individus sélectionnés pour randomiser le patient. Mesure de la complexité de la présélection: paiement de l’investigateur par échec de l’écran, c.-à-d. le coût de l’écran échoue ± $ par patient Le montant en dollars correspond à des changements dans les procédures protocolaires, p. ex. Le coût du recrutement des patients, c.-à-d. les coûts de publicité ± $ par patient Le montant en dollars correspond à de légères modifications du temps consacré à l’examen des documents, aux communications internes et aux annonces lors des grandes séries. de sites ± sites En ligne avec le nombre de En fonction du nombre de patients décrits dans Barriere et de la directive de la Food and Drug Administration des États-Unis Mesure de la complexité du protocole d’essai clinique: coût des procédures d’essais cliniques ± $ par patient Le montant en dollars correspond à effectuer plus ou moins de procédures d’analyse d’urine, d’hématologie et de chimie sérique; et moins d’électrocardiogramme et de radiographie thoracique pendant la phase de traitement Critères d’éligibilité Mesure de la sévérité de la sévérité: le taux d’échec de l’écran ± individus sélectionnés par patient inscrit, par exemple, au lieu des individus sélectionnés pour randomiser le patient. Mesure de la complexité de la présélection: paiement de l’investigateur par échec de l’écran, c.-à-d. le coût de l’écran échoue ± $ par patient Le montant en dollars correspond à des changements dans les procédures protocolaires, p. ex. Le coût du recrutement des patients, c.-à-d. les coûts de publicité ± $ par patient Le montant en dollars correspond à de légères modifications du temps consacré à l’examen des documents, aux communications internes et aux annonces lors des grandes séries. variable ainsi que en changeant une Les hypothèses qui ont été modifiées ensemble étaient les suivantes: • Scénario: Changer le nombre de sites par site et changer le nombre de patients par patients • Scénario: Changer le coût de l’écran de $ par patient et le coût de recrutement par patient Scénario: La modification du coût de l’écran échoue de $ par patient et le coût de la procédure de $ par patient • Scénario: Le coût de l’écran est réduit de $ par patient et le taux d’échec de l’écran est de%: et: de: : inscrits Les deux hypothèses ont été augmentées ou diminuées ensemble; c’est-à-dire qu’une hypothèse n’a pas été augmentée alors que l’autre a été diminuée

Hypothèses d’essais cliniques en oncologie et en phase endocrinienne

À titre de comparaison, nous avons supposé qu’une phase typique d’oncologie et d’essais endocriniens serait menée dans des sites mondiaux, respectivement. Les hypothèses reposent sur des bases de données CSDD internes contenant des données d’essais cliniques en oncologie et des essais endocriniens de plusieurs sociétés biopharmaceutiques menées à partir de, et Harper et Li endocrinien seulement Le tableau résume toutes les hypothèses et la figure montre le pourcentage de sites par zone thérapeutique et par région

Figure Vue détailléeDossier global et hypothèses de distribution du site dans le modèle d’établissement des coûts des essais cliniques de phase pour la pneumonie bactérienne acquise en milieu hospitalier et la pneumonie bactérienne, l’oncologie et le système endocrinien associés aux ventilateurs. la pneumonie bactérienne acquise et la pneumonie bactérienne, l’oncologie et le modèle endocrinien associés au ventilateur, sans données sous-jacentes xlsx, contiennent le modèle de coût sans données exclusives sous-jacentes.

RÉSULTATS

Coût moyen par patient pour un essai clinique typique de pneumonie bactérienne acquise à l’hôpital et de pneumonie bactérienne associée à un ventilateur, comparé aux essais endocriniens et oncologiques

Nous estimons que le coût global d’un essai clinique phase HABP / VABP était de $ millions en tout, et que le coût global par patient d’un essai clinique phase HABP / VABP était $ par patient. En comparaison, nous estimons que le coût global d’une phase l’essai clinique en oncologie coûtait en tout, ou $ par patient, et le coût global d’un essai clinique endocrinologique de phase était de $ millions ou $ par patient. Comme indiqué dans le tableau, par patient, les essais cliniques de phase HABP / VABP étaient $ more Les coûts directs du patient constituaient la majorité des essais de phase HABP / VABP, représentant% des coûts globaux, alors que les coûts directs par essai constituaient la majorité des essais en oncologie de phase et endocriniens. % et%, respectivement En utilisant les mêmes hypothèses pour le nombre de sites globaux et le nombre de patients, mais en supposant que les pays au lieu de, la solution ClearTrial d’Oracle a également mesuré le coût d’une phase clinique HABP / VABP l’essai est d’environ $ million, ou $ par patient

Impact sur le coût de la modification d’une hypothèse de modèle unique dans un essai clinique typique de pneumonie bactérienne acquise à l’hôpital et de pneumonie bactérienne associée à un ventilateur

Nous avons estimé la variation du coût global et du coût par patient d’un essai clinique HABP / VABP en modifiant les principales hypothèses du modèle afin de déterminer les principaux facteurs de coût décrits dans la méthodologie. Figure illustre l’impact de la modification de chaque hypothèse. le taux entraîne la plus grande variation du coût Lorsque le nombre d’individus sélectionnés pour randomiser le patient diminue, le coût diminue d’environ $ par patient, soit un million de dollars en tout.

Figure Vue largeTélécharger la diapositive Impact de la modification d’une hypothèse de modèle unique dans une pneumonie bactérienne acquise en milieu hospitalier et un pneumopathie bactérienne associée à un ventilateur FigureZoom de l’impact de la modification d’une hypothèse de modèle unique dans une pneumonie bactérienne acquise en milieu hospitalier Le coût de l’échec de l’écran est réduit de $ par patient, le coût diminue d’environ $ par patient, ou $ million de dollars. Le changement du nombre de patients donne la troisième plus grande variation en coût Bien que le coût global de l’essai ait augmenté à $ million, augmenter le nombre de patients pour diminuer le coût d’environ $ par patient alors que les coûts fixes sont répartis entre plus de patients

Incidence sur les coûts de la modification des hypothèses de modèle dans le cadre d’un essai clinique typique sur la pneumonie bactérienne acquise à l’hôpital et sur la pneumonie bactérienne associée au ventilateur

Nous avons estimé la variation du coût global et du coût par patient d’un essai clinique HABP / VABP en modifiant plusieurs hypothèses clés dans le modèle afin de déterminer les principaux facteurs de coût décrits dans la méthodologie. La figure montre l’impact de chaque hypothèse. le coût de l’écran échoue de $ par patient et le taux d’échec de l’écran par les individus sélectionnés pour randomiser le patient donne la plus grande variation de coût Lorsque diminuer le coût de l’écran échoue de $ par patient et diminuer le nombre de le coût diminue d’environ $ par patient, ou $ millions de scénarios généraux – produisent des variations similaires à partir de l’estimation de base d’environ $ par patient

Figure Vue largeTélécharger la diapositive Impact de l’évolution des hypothèses du modèle dans une phase typique de pneumonie bactérienne contractée en milieu hospitalier et de pneumonie bactérienne associée à un respirateurApprendre l’impact des hypothèses de modélisation changeantes dans une pneumonie bactérienne acquise en milieu hospitalier et une pneumonie bactérienne associée à un ventilateur Les analyses de sensibilité ont révélé que la diminution du coût de l’écran échoue de $ et la diminution du nombre de personnes dépistées réduit le coût d’environ $ par patient. L’analyse de sensibilité d’Oracle a augmenté le nombre de sites d’essais cliniques et augmenté le nombre de patients. dans les coûts d’essai globaux à millions de dollars, ce qui s’est traduit par une diminution des coûts d’environ $ par patient

DISCUSSION

Les analyses de sensibilité indiquent que le taux d’échec de l’écran et le coût de l’échec de l’écran sont les principaux facteurs de coûts des essais cliniques en phase HABP / VABP. Les résultats du modèle corroborent les résultats de l’atelier. Ces variations pourraient être dues aux hypothèses de l’étude car les manuscrits ne fournissent pas de détails sur la façon dont les estimations de l’atelier ont été calculées. Les résultats de notre modèle diffèrent des résultats de l’analyse d’Oracle par par patient Des variations pourraient être attribuées aux différences dans les paiements des chercheurs pour les échecs d’écran; Le modèle d’Oracle utilise le même coût d’écran pour tous les pays, alors que notre modèle ajuste ce coût par un déflateur de pays. Le modèle d’Oracle mesure le coût basé sur les heures consacrées à chaque activité, calculant le nombre total d’heures pour le scénario de référence. Bien que les estimations de l’outil ClearTrial d’Oracle soient supérieures à nos estimations, ses analyses de sensibilité démontrent que, bien que l’augmentation du nombre de patients augmente le coût global de l’essai, le coût par patient diminue. Par exemple, les résultats d’Europe de l’Est et d’Amérique Latine indiquent que% des coûts des essais cliniques HABP / VABP sont attribués aux variables de coûts directs par patient. Ceci pourrait s’expliquer par le grand écran. taux d’échec pour les essais cliniques HABP / VABP Alors que le coût de l’écran échoue Les coûts des essais cliniques sur les maladies infectieuses sont inférieurs aux coûts des tests d’oncologie et des essais cliniques endocriniens, mais un plus grand nombre de patients échouent au dépistage. par exemple, pour obtenir des patients dans un essai de phase HABP / VABP, les patients doivent être examinés, augmentant ainsi le coût global de l’échec d’un ordre de grandeur. La littérature [,,,, -] et les analyses de sensibilité corroborent cette hypothèse Comme le montre la figure et la figure, le coût de l’écran diminue et le taux d’échec de l’écran entraîne une baisse plus importante des coûts des essais cliniques HABP / VABP. Cela suggère que les sociétés biopharmaceutiques et les sites de recherche devraient envisager des Nombre de patients potentiellement éligibles Le “fruit à portée de main” de la rationalisation des critères d’exclusion, pour tester uniquement des éléments essentiels spécifiques, a été principalement choisi. Des approches novatrices telles que l’utilisation de modèles prédictifs pour trouver et consentir des patients plus tôt dans le processus pathologique devraient être explorées. ,] Travailler pour réduire les échecs de l’écran aura un plus grand impact sur la réduction des coûts globaux que d’essayer de rationaliser déjà clin maigre Protocoles d’essais cliniquesIl existe certaines limites à cette étude L’évaluation de certaines variables pour les analyses de sensibilité est limitée et, de plus, le modèle ne tient pas compte du risque d’engager un autre organisme de recherche contractuelle dans les cas où des sites et / ou pays supplémentaires sont De plus, certains éléments de coût du modèle, par exemple les heures de ressources et les coûts d’approvisionnement clinique, sont des valeurs médianes dans tous les domaines thérapeutiques et non spécifiques au HABP / VABP, à l’oncologie ou à l’endocrinologie. type de médicament, et donc la valeur médiane peut ne pas être généralisableAvec un prix par patient de presque $, combiné avec le potentiel de retour sur investissement faible retour sur investissement, les essais HABP / VABP très bien se trouver hors du marché Essais cliniques de les nouvelles oncologies et les médicaments endocriniens recrutent généralement des patients ambulatoires ou moins gravement malades, ce qui peut expliquer les ratios dépistage / recrutement plus favorables En outre, les durées de traitement pour l’oncologie et les médicaments endocriniens sont plus longs et donc ces domaines thérapeutiques ont un plus grand potentiel pour un meilleur retour sur investissement. En comparaison, les médicaments antibactériens ont des durées de traitement relativement courtes, diminuant le retour sur investissement. Les entreprises pharmaceutiques et biotechnologiques – ainsi que d’autres parties prenantes et programmes de recherche clinique – peuvent se rapprocher de la création d’un processus de développement de médicaments plus efficace et financièrement viable pour HABP / HABP / HABP Plus précisément, les sociétés biopharmaceutiques, les organismes de réglementation et les sites de recherche devraient envisager des moyens d’augmenter le nombre de patients potentiellement admissibles, c.-à-d. Réduire les échecs d’écran comme une occasion de diminuer les coûts des essais cliniques HABP / VABP. communautés de réglementation pour répondre au besoin de Antibiotiques HABP / VABP et fournir à la communauté médicale des données plus informatives sur le plan clinique pour faciliter le traitement de ces patients gravement malades

Remarques

Remerciements Les auteurs remercient Rafael Campo chez Medidata Solutions, Lance Converse chez Epharma Solutions, Jeff Starkey chez IMS, Michael Lange chez Bioclinica, Lorie McClain chez Bioclinica, Jennifer Bush chez Oracle Health Sciences, Kelly Petruska chez Oracle Health Sciences, Osborne Jackson chez Federal Reserve Bank of Boston, et Vance Fowler à l’école de médecine de l’Université Duke, pour leurs contributions à l’étudeDisclaimer Les opinions exprimées dans ce manuscrit ne reflètent pas nécessairement les politiques officielles du département américain de la Santé et des Services sociaux. Le soutien financier a été accordé par le Food and Drug Administration des États-Unis. Le RFD et les organisations membres du CTTI, dont les cotisations annuelles soutiennent les dépenses et les projets d’infrastructure du CTTI PT ont reçu des honoraires pour la sagesse. participation du conseil de surveillance de la sécurité des données d’Unive San Francisco CAB est employé par EMMES à partir de juin mais n’a pas été employé pendant l’analyse ou la préparation du manuscrit. TLH a reçu des honoraires de consultation de Basilea Pharmaceutica Tous les autres auteurs rapportent aucun conflit potentiel Tous les auteurs ont soumis le formulaire ICMJE pour la divulgation Conflits d’intérêts potentiels Les conflits que les éditeurs jugent pertinents pour le contenu du manuscrit ont été divulgués